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Science新突破:基因疗法为治愈“渐冻人”提供希望
发布时间:2015-07-28 10:45:25作者:瑞弗健康


 

919日发表在《Science》杂志上的一项研究实现了基因疗法的新突破。来自日本东京大学的研究人员利用携带DOK7基因腺病毒治疗DOK7基因缺陷小鼠,成功通过增大传递大脑信号到肌肉的神经肌肉接头,治疗了两种神经肌肉疾病。在这项研究中,携带治疗基因的病毒进入细胞后增强了这种先天基因缺陷小鼠肌肉的性能,提高了运动技能,延长了受两种神经肌肉疾病折磨的小鼠的寿命。研究人员表示,这一发现有望帮助一类患有相似疾病的人,包括肌肉萎缩症以及“渐冻人”肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。目前,许多疾病都与神经肌肉接头缺陷有关,神经肌肉接头是神经和肌肉之间的物理连接处,也是接受大脑传递的信号让肌肉收缩的部位。


       


家族性肢带型肌无力


家族性肢带型肌无力(familiallimb-girdle myasthenia)的患者通常携带两个缺陷的DOK7基因拷贝,这些患者的臀部和肩部的肌肉萎缩,其中一些患者最终呼吸困难,死在轮椅上。同样的,DOK7不能正常工作的小鼠,体重严重减轻,几周内死亡。


在这项研究中,由分子生物学家Yuji Yamanashi领导的研究小组,首次在DOK7缺陷的转基因小鼠体内注入了携带正常DOK7基因拷贝的无毒病毒。大约7周后,这些小鼠肌肉细胞表达DOK7蛋白,通过显微镜观察发现,它们的神经肌肉接头比未处理的小鼠要大。此外,小鼠体重增加到一个健康水平,运动技能和肌肉强度测试正常。


Emery-Dreifuss肌肉萎缩症


有了以上的研究结果,研究人员想知道,DOK7基因疗法能够对其它肌肉相关疾病的小鼠发挥作用。研究人员选择了另一种小鼠模型,Emery-Dreifuss肌肉萎缩症(EDMD),这是一种与肌肉蛋白基因缺陷相关的人类遗传疾病,它同样可以导致神经肌肉接头异常以及肌无力。DOK7基因疗法处理这类疾病小鼠模型后,小鼠寿命更长,神经肌肉接头更大,运动测试结果也强于未处理的小鼠。


但是,DOK7基因疗法对这两种疾病小鼠模型的治疗效果有一个显著的差异,EDMD小鼠在接受治疗后依旧骨瘦如柴。研究人员分析,这可能是因为EDMD小鼠的基因缺陷还导致了心脏疾病,而DOK7基因疗法对此没有发挥治疗作用。患EDMD的人通常需要安装心脏起搏器。


应用前景


研究人员认为DOK7 基因治疗也许也能用于其它与神经肌肉接头异常有关,但不一定是由DOK7 突变引起的神经肌肉疾病。目前,他们正在研究用DOK7基因疗法治疗其它疾病,以及在更大的动物上进行测试。华盛顿大学的肌肉疾病研究员MartinChilders指出,大多数神经肌肉疾病的基因疗法都是在纠正一个特定的缺陷基因,然而,这些疾病通常是由数百个基因突变引起。因此,科学家们可以试图将不同的基因疗法结合起来,找到治疗神经肌肉疾病的最佳组合。

 




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